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第15届年度WORLDSymposium:pegunigalsidase alfa用于治疗法布里病的初步数据-MedSci.cn侵权举报

发布日期:2019.02.06

Pegunigalsidase alfa(或PRX-102),是Protalix公司的植物细胞表达的重组、PEG化、交联的α-半乳糖苷酶-A候选物,用于治疗法布里病。BRIGHT研究是一项开放标签的研究,旨在评估先前用酶替代疗法治疗的法布里患者每4周施用2g / kg的pegunigalsidase alfa的安全性、有效性和药代动力学。法布里病又称弥漫性体血管角质瘤或糖鞘脂类沉积症(glycosphingolipidosis),为隐性遗传先天性糖鞘磷脂代谢异常病,男性半合子呈完全表现型,女性杂合子表现轻微或无症状。本病为α-半乳糖苷酶A缺乏引起糖鞘脂代谢障碍,致使酰基鞘氨酸己之糖苷在组织中积聚而发病。

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